Боковой амиотрофический склероз излечить сегодня нельзя, а продлить жизнь пациентов с помощью препаратов можно лишь на месяц. Теперь исследователи испытали препарат, который позволяет замедлить прогрессирование заболевания и продлить жизнь больных в среднем на полгода.
Боковой амиотрофический склероз — это нейродегенеративное заболевание, в ходе которого поражаются двигательные нейроны, что приводит сначала к параличу, а затем к атрофии мышц. Способа вылечить эту болезнь до сих пор найдено не было, а замедляющие его распространение препараты позволяют продлить жизнь в среднем на месяц. Пациенты с таким заболеванием, как правило проживают от трех до пяти лет после постановки диагноза, однако в некоторых случаях течение болезни удается остается стабилизировать. Такие пациенты могут прожить до глубокой старости. Среди таких людей был физик-теоретик и популяризатор науки Стивен Хокинг, который умер в 2018 году в возрасте 76 лет.
Новый препарат под названием AMX0035 состоит из двух соединений — фенилбутирата натрия и таурусодиола. Лекарство может замедлить и, возможно, предотвратить дегенерацию двигательных нейронов. Препарат был создан несколько лет назад, но потребовались годы, чтобы он прошел все тесты и был допущен до клинических испытаний.
Теперь специалисты фармацевтической компании сообщают, что их средство прошло вторую фазу клинических испытаний, в которой на 137 людях ученые исследовали фармакодинамику и фармакокинетику препарата, а также его безопасность для организма. Результаты исследования, опубликованного в журнале Muscle&Nerve, показывают, что лекарственный препарат оказывает клинически и статистически значимое воздействие на больных и позволяет на 6,5 месяцев продлить их жизнь по сравнению с группой, которая принимала плацебо.
