По сравнению со способом введения конструкции для случайного встраивания, новый метод позволяет подобрать элементы системы CRISPR/Cas9 таким образом, чтобы точно нацелить РНК-гиды на нужные участки генома и добиться целенаправленной делеции или вставки нужной последовательности ДНК. В этом методе тоже возможны ошибки (РНК-гид иногда соединяется не с тем участком, на который его нацеливают), однако при использовании CRISPR/Cas9 эффективность создания трансгенов составляет уже около 80%. «Этот метод имеет широкие перспективы, и не только для создания трансгенов, но и в других областях, в частности в генной терапии, — говорит Вадим Жерновков. — Однако технология находится только в начале пути, и представить себе, что в ближайшее время исправлять генный код людей будут с помощью CRISPR/Cas9, довольно сложно. Пока есть вероятность ошибки, есть и опасность, что человек лишится какой-то важной кодирующей части генома».
Молоко-лекарство
Российской компании «Марлин Биотех» удалось создать трансгенную мышь, в которой полностью воспроизведена мутация, приводящая к миодистрофии Дюшенна, и следующим этапом станут испытания технологий генной терапии. Вместе с тем создание моделей генетических заболеваний человека на основе лабораторных животных — не единственное возможное применение трансгенов. Так, в России и западных лабораториях ведутся работы в области биотехнологий, позволяющие получать важные для фарминдустрии лекарственные белки животного происхождения. В качестве продуцентов могут выступать коровы или козы, у которых можно изменять клеточный аппарат производства содержащихся в молоке белков. Из молока можно экстрагировать лекарственный белок, который получен не химическим способом, а с помощью природного механизма, что повысит эффективность лекарства. В настоящее время разработаны технологии получения таких лекарственных белков, как лактоферрин человека, проурокиназа, лизоцим, атрин, антитромбин и другие.
