Исследователи мечтают о возможности редактирования генов, при которой удаляются или добавляются ДНК для исправления различных генетических мутаций. Но к чему приведёт подобная технология, если она станет применяться повсеместно? Об этом рассказывается в статье BBC Science Focus Magazine.
CRISPR представляет собой технологию, благодаря которой заменяется чем-то или полностью убирается часть ДНК. Это даёт возможность предотвратить мутации генов. Правда, надо сказать, что это не единственная подобная разработка, но наиболее универсальная, простая и дешёвая, чем большинство аналогов.
Лечение с применением технологии CRISPR уже получила в 2019 году Виктория Грей. Она страдала генетическим заболеванием — серповидно-клеточной анемией. Терапия оказалась эффективной, и она, как и другие участники эксперимента, теперь не нуждается в лекарствах или переливаниях крови.
Учёные из института IGI, где была разработана технология CRISPR, изучают сейчас особенности не только серповидно-клеточной анемии, но и аутоиммунных, неврологических заболеваний, рака, COVID-19. Планируется, что их возможно будет вылечить при помощи редактирования генов, как и воспалительные заболевания кишечника, ревматоидный артрит, сердечно-сосудистые заболевания.
По мнению биохимика Дженнифер Дудны, CRISPR можно будет применять по большей части для предотвращения возникновения болезней. Правда, тут возникает и несколько проблем.
Прежде всего, это этичность. Не является ли подобное редактирование «игрой в бога»? Далее — точность редактирования. Есть вероятность, что изменение одной части генома может повлечь за собой изменения в другой его части, Худший сценарий при этом — возникновение у человека рака из-за повреждения ДНК.
Поэтому, по мнению директора по терапевтическому обеспечению IGI доктора Росса Уилсона, нужно провести клинические испытания, которые докажут безопасность технологии.
Работают сотрудники IGI и над технологией CRISPRoff. Она позволит «отключать» у человека тот или иной ген без «разрезания» цепи ДНК. Ожидается, что в этом случае риск возникновения неприятных последствий будет ниже, чем при CRISPR.
Но есть одна очень важная проблема, которая может стать серьёзным препятствием на пути распространения лечения при помощи редактирования генов. Это стоимость терапии. Дженнифер Дудна опасается, что доступна технология будет лишь «избранным» людям, что усугубит разрыв между бедными и богатыми.
© Ferra.ru
